Die Entwicklung einer neuen Therapie für Thalassämie durch Tübinger Forscher hat bahnbrechende Fortschritte in der Behandlung dieser genetischen Erkrankung erzielt. Thalassämie-Patienten haben bisher nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten, wie lebenslange Bluttransfusionen, die jedoch oft mit Komplikationen wie einem Eisenüberschuss und Organschäden einhergehen. Eine Stammzelltransplantation ist eine alternative, aber nicht für alle Patienten geeignete Option aufgrund der Schwierigkeit, passende Spenderzellen zu finden.
Die neu entwickelte Gentherapie in Tübingen, basierend auf der Genschere CRISPR/Cas9, hat bereits weltweit für Aufsehen gesorgt. Mehr als 90 Prozent der teilnehmenden Patienten im Alter von 12 bis 35 Jahren konnten seit über einem Jahr ohne Bluttransfusionen leben, nachdem sie die Therapie erhalten hatten. Diese innovative Behandlungsmethode wurde von der Europäischen Arzneimittelagentur für Patienten ab zwölf Jahren zugelassen.
Die erfolgreiche Behandlung einer Patientin namens Eleni C. ist ein beispielhafter Fall für die Wirksamkeit der neuen Therapie. Früher musste sie alle vier Wochen zur Bluttransfusion in die Kinderklinik kommen, aber seit ihrer Teilnahme an der Gentherapiestudie im Jahr 2021 hat sich ihr Leben grundlegend verbessert. Das Tübinger klinikeigene Labor für Gentherapie unter der Leitung von Dr. Markus Mezger war maßgeblich an der Entwicklung und Erforschung dieser Therapie beteiligt. Durch Zusammenarbeit mit Wissenschaftlern aus verschiedenen Kliniken in den USA und Europa konnten Zulassungsstudien erfolgreich durchgeführt werden.
Die neue Therapie zielt darauf ab, die blutbildenden Stammzellen der Thalassämie-Patienten so zu modifizieren, dass sie wieder normales, funktionsfähiges Hämoglobin produzieren. Dies ermöglicht den Patienten, ohne regelmäßige Bluttransfusionen zu leben. Obwohl die Gentherapie die Stammzellentransplantation nicht vollständig ersetzt, bietet sie eine vielversprechende Alternative für Patienten, die keinen geeigneten Spender finden oder aus anderen Gründen keine fremden Stammzellen erhalten können. Die Therapie hat sich auch als vielversprechender Behandlungsansatz für fortgeschrittene Fälle von Thalassämie erwiesen.
Insgesamt ist die Entwicklung dieser innovativen Gentherapie ein Meilenstein in der Behandlung von Thalassämie und gibt Hoffnung auf eine verbesserte Lebensqualität für Betroffene. Durch die kontinuierliche Forschung und Zusammenarbeit verschiedener Experten aus der Medizin und Biotechnologie könnten weitere Fortschritte in der Behandlung genetischer Erkrankungen wie Thalassämie erzielt werden.
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