GesundheitHeidelbergWirtschaftWissenschaft

Forschungserfolg bei seltener Schmetterlingskrankheit: RHEACELL erhält positives Signal für Stammzell-Therapie

Am 29.02.2024 fand weltweit der Rare Disease Day statt, um mehr Aufmerksamkeit für seltene Erkrankungen zu schaffen. Von den rund 6.000 bis 10.000 bekannten seltenen Erkrankungen sind lediglich 5% aktuell behandelbar. Das biopharmazeutische Unternehmen RHEACELL hat von der FDA positive Rückmeldungen für einen Fast-Track-Begutachtungsprozess für ihr Stammzelltherapeutikum zur Behandlung der seltenen pädiatrischen Erkrankung Epidermolysis bullosa (EB) erhalten. Diese genetische Hautkrankheit, auch als Schmetterlingskrankheit bekannt, ist bislang unheilbar und betrifft rund 500.000 Menschen weltweit. Die Krankheit führt zu äußerst schmerzhaften Wunden an Haut und Schleimhaut und kann zu schweren Komplikationen wie Entzündungen und Narbenbildung an inneren Organen führen.

Die positive Rückmeldung der FDA für das Stammzelltherapeutikum von RHEACELL ist ein Meilenstein in der Entwicklung von regenerativen Therapien für seltene Krankheiten. Die Firma widmet sich seit über 15 Jahren der Entwicklung von Arzneimitteln basierend auf ABCB5-positiven mesenchymalen Stammzellen. Mit dem RMAT-Fast-Track-Prozess möchte die FDA neuen Therapieoptionen für Kinder mit EB zeitnah ermöglichen.

Die Epidermolysis bullosa ist eine Gruppe von genetischen Hauterkrankungen, die die Lebensqualität der Betroffenen massiv beeinträchtigen und im schlimmsten Fall tödlich enden kann. EB-Patienten weisen zudem ein erhöhtes Tumorrisiko sowie eine deutlich erhöhte Sterblichkeitsrate auf. Die Behandlungsmethode von RHEACELL mit ABCB5+ mesenchymalen Stromazellen hat das Potenzial, das Leben dieser Patienten entscheidend zu verbessern.

RHEACELL ist ein führendes biopharmazeutisches Unternehmen mit Sitz in Heidelberg, Deutschland. Die Firma konzentriert sich auf Stammzelltherapien für Patienten mit schweren immun- und entzündungsbedingten Krankheiten, für die es aktuell keine adäquaten Behandlungsmöglichkeiten gibt. Durch klinische Forschungsprogramme und internationale Studien strebt RHEACELL an, ihre innovative Stammzelltherapie auf weitere seltene Krankheiten auszuweiten.

In Bezug auf die historischen Fakten zu seltenen Erkrankungen und die Entwicklung von Therapiemöglichkeiten, können die Fortschritte von RHEACELL bei der Erforschung und Behandlung von EB als bedeutender Schritt in der medizinischen Geschichte angesehen werden. Die positive Zusammenarbeit zwischen Zulassungsbehörden und Unternehmen wie RHEACELL zeigt, dass der Bedarf an innovativen Therapien für seltene Krankheiten gesteigert wird und neue Hoffnung für betroffene Patienten bringt.

In der folgenden Tabelle sind einige Fakten zur Epidermolysis bullosa (EB) aufgeführt:

| Krankheit | Epidermolysis bullosa (EB) |
| ----------- | ------------------------------- |
| Betroffene | Rund 500.000 Menschen weltweit |
| Symptome | Verletzliche Haut, schmerzhafte chronische Wunden, Entzündungen |
| Komplikationen | Narbenbildung an inneren Organen, Tumorrisiko, erhöhte Sterblichkeitsrate |
| Behandlung | Stammzelltherapie mit ABCB5+ mesenchymalen Stromazellen von RHEACELL |
| Unternehmen | RHEACELL, biopharmazeutisches Stammzellunternehmen |

Die Fortschritte von RHEACELL bei der Entwicklung innovativer Therapien für seltene Krankheiten wie EB zeigen die Bedeutung von regenerativen Therapieansätzen und die Hoffnung, die sie für betroffene Patienten weltweit bringen.



Quelle: RHEACELL GmbH und Co. KG / ots

Martin Schneider

Mit einem beeindruckenden Portfolio, das mehr als zwei Jahrzehnte Berufserfahrung umfasst, ist unser Redakteur und Journalist ein fester Bestandteil der deutschen Medienlandschaft. Als langjähriger Bewohner Deutschlands bringt er sowohl lokale als auch nationale Perspektiven in seine Artikel ein. Er hat sich auf Themen wie Politik, Gesellschaft und Kultur spezialisiert und ist bekannt für seine tiefgründigen Analysen und gut recherchierten Berichte.

Schreibe einen Kommentar

Deine E-Mail-Adresse wird nicht veröffentlicht.Erforderliche Felder sind mit * markiert

Schaltfläche "Zurück zum Anfang"