In der Welt der Medizin gibt es ständig neue Fortschritte, die die Art und Weise, wie Krankheiten behandelt werden, verändern können. Einer dieser vielversprechenden Fortschritte ist die Gentherapie. Diese Therapiemethode hat das Potenzial, in Zukunft vielen Patienten zu helfen. Anfänglich wurden Gentherapien hauptsächlich bei seltenen genetischen Erkrankungen eingesetzt. Mit den Fortschritten in der Genmedizin können mittlerweile jedoch immer mehr Krankheiten behandelt oder sogar präventiv angegangen werden.
Durch Gentherapie können defekte oder fehlende Gene korrigiert werden, um schwerwiegende Krankheiten zu behandeln. Dieser Prozess, bei dem Nukleinsäuren in Körperzellen eingebracht werden, um das Erbgut zu verändern, wird als Gentransfer bezeichnet. In den letzten Jahren hat die Gentherapie insbesondere bei verschiedenen Krebsarten, vor allem bei Blutkrebs, Anwendung gefunden. Es ist sogar möglich, Krankheiten zu heilen, für die es zuvor keine Therapien gab.
Ein wichtiger Fortschritt in der Gentherapie ist die CRISPR-Cas9-Methode, bei der eine spezielle Genschere verwendet wird, um das Erbgutmolekül an einer präzisen Stelle zu durchtrennen. Dadurch können Gene ausgeschaltet oder modifiziert werden. Diese Methode ermöglicht eine präzisere und schnellere Veränderung des Erbguts als zuvor. Die EMA evaluiert derzeit eine Gentherapie mit CRISPR-Cas9 gegen bestimmte Bluterkrankungen, was als Meilenstein in der Gentherapie angesehen wird.
Trotz der vielversprechenden Möglichkeiten birgt die Gentherapie auch Risiken und Herausforderungen. Einige Behandlungen können unerwünschte Reaktionen hervorrufen, darunter gefährliche oder lebensbedrohliche Auswirkungen. Die Langzeitfolgen und potenziellen Nebenwirkungen der Gentherapie sind noch nicht vollständig erforscht. Die aufwendige Herstellung und hohe Kosten der Therapie stellen weitere Hürden dar. Es ist daher wichtig, weiterhin Studien durchzuführen, um die Sicherheit und Effektivität der Gentherapie zu gewährleisten.